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- Le Doctor Shopping consiste à multiplier les prescripteurs pour augmenter le volume d’accès à des traitements comme les opioïdes antalgiques et les benzodiazépines, et ceci bien-sûr dans un but non-thérapeutique. Une étude transversale conduite par l’équipe INSERM de Marseille nous en dit plus sur la prescription de méthylphénidate en France.

- Il est recommandé aux patients atteints de cancer de se faire vacciner contre la grippe. La vaccination de leur entourage pourrait être une façon efficace de les protéger, à l’instar de la vaccination « cocooning » qui a été préconisée pour protéger les nourrissons contre la coqueluche. Une enquête menée en Hollande dévoile des résultats inquiétants.

- L'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine est une maladie rare, héréditaire et progressive. Une étude mondiale a été conduite afin d’évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme par patisiran, un médicament constitué d'acide ribonucléique (ARN) interférent inhibant les mutations du gène de la transthyrétine.

- On attendait depuis longtemps un suivi long d'enfants, notamment dans la théorie "hygiéniste" que l'immunité humaine des pays riches bascule de TH1 vers TH2 et avec plus d'allergies. Une étude américaine apporte un peu d'eau à ce moulin, mais les biais sont aussi nombreux qu’inattendus.

 

Toute l’équipe éditoriale d’INTER/MED vous souhaite une meilleure année 2021.

Une vidéo patients pour en finir avec les fake news vaccinales.

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Patisiran et amylose héréditaire

 

L'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine (ATTR) est une maladie rare, héréditaire et progressive, causée par des mutations du gène de la transthyrétine (TTR).

 

La présente étude a été conduite afin d’évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme par patisiran, un médicament constitué d'acide ribonucléique (ARN) interférent inhibant la production de TTR, chez des patients atteints d’ATTR avec polyneuropathie.

 

Cette extension multicentrique mondiale réalisée en ouvert a recruté des patients dans 43 hôpitaux ou cliniques de 19 pays. Les patients étaient éligibles s'ils avaient terminé l'essai de phase 3 APOLLO (une étude pivot consacrée au patisiran) ou l’étude OLE de phase 2 (étude d'extension monobras en ouvert de APOLLO).

Ainsi, les patients éligibles des études APOLLO (groupes patisiran et placebo) et de l’étude OLE de phase 2 (groupe patisiran), inclus dans cet essai OLE mondial, ont reçu du patisiran en perfusion intraveineuse à la posologie de 0,3 mg/kg toutes les 3 semaines, et ce pour une durée de 5 années.

Les évaluations de l'efficacité comprenaient des mesures de la polyneuropathie (score de déficience neuropathique modifié +7 [mNIS+7]), de la qualité de vie, des symptômes autonomes, de l'état nutritionnel, de l'invalidité, du périmètre de marche, de la fonction motrice et du stress cardiaque.

L'essai OLE global étant en cours sans nouveau recrutement, les résultats actuels sont basés sur l'analyse intermédiaire des patients ayant terminé les évaluations d'efficacité à 12 mois.

 

Au total, entre le 13 juillet 2015 et le 21 août 2017, sur 212 patients éligibles, 211 ont été recrutés : 137 patients du groupe APOLLO-patisiran, 49 du groupe APOLLO-placebo et 25 du groupe OLE patisiran de phase 2.

 

À la date limite des données fixée au 24 septembre 2018, 126 (92%) des 137 patients du groupe APOLLO-patisiran, 38 (78%) des 49 du groupe APOLLO-placebo et 25 (100%) des 25 du groupe OLE patisiran de phase 2 avaient été évalués sur 12 mois.

À 12 mois, les améliorations du mNIS+7 avec le patisiran étaient maintenues (variation moyenne APOLLO-patisiran = -4,0 ; IC95%=[-7,7 à -0,3]; OLE de phase 2 patisiran = -4,7 ; IC95%=[-11,9 à 2,4). Egalement, le score moyen mNIS+7 s'est amélioré dans le groupe APOLLO-placebo (variation moyenne = -1,4 ; IC95%=[-6,2 à 3,5]).

Côté tolérance, 204 (97%) des 211 patients ont signalé des événements indésirables, 82 (39%) des événements indésirables graves et 23 (11%) décès ont été comptabilisés.

 

Les événements indésirables graves ont été plus fréquents dans le groupe APOLLO-placebo (28 [57%] sur 49) que dans le groupe APOLLO-patisiran (48 [35%] sur 137) ou le groupe OLE patisiran de phase 2 (six [24%] sur 25). Les événements indésirables les plus courants étaient des réactions légères ou modérées liées à la perfusion. Enfin, la fréquence des décès dans l'essai OLE global était plus élevée dans le groupe APOLLO-placebo (13 [27%] sur 49), où la morbidité était plus élevée que pour les groupes APOLLO-patisiran (10 [7%] sur 137) et OLE patisiran de phase 2 (0 sur 25).

 

En conclusion, dans cette analyse intermédiaire à 12 mois de l'essai OLE global en cours, le patisiran a maintenu son efficacité avec un profil de tolérance acceptable chez les patients atteints d’ATTR avec polyneuropathie.

 

Un suivi continu sera important pour assurer une évaluation globale de l'innocuité et de l'efficacité à long terme du patisiran.

Dr Emmanuel Gross

Adams, David; Polydefkis et al. The Lancet Neurology 2020; 20(1): 49-5

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