Vers une harmonisation européenne des registres nationaux de la myasthénie : un consensus d'experts basé sur la méthodologie Delphi modifiée
- Dr Emmanuel Gross
- 23 juin
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La myasthénie est une maladie auto-immune rare. Plusieurs nouveaux concepts thérapeutiques ont émergé ces dernières années, mais l'accès à ces traitements varie en raison des différences de réglementations nationales en matière de remboursement, entrainant des disparités de prise en charge en Europe. Ceci souligne la nécessité d'une collecte de données de haute qualité par les parties prenantes pour établir des registres sur la myasthénie. Un registre européen de la myasthénie pourrait contribuer à combler les écarts d'accès aux traitements entre les différents pays membres, en fournissant des données essentielles pour étayer les décisions réglementaires, favoriser les collaborations internationales et améliorer la recherche clinique et épidémiologique. Plusieurs registres nationaux sur la myasthénie existent déjà ou sont en cours de développement. Afin d'éviter les doublons et d'assurer l'harmonisation de la collecte de données, une procédure Delphi modifiée a été mise en œuvre pour identifier les éléments de données essentiels à inclure dans les registres nationaux.
Suite à une revue de la littérature, à des consultations avec des associations de patients et l'industrie pharmaceutique, et à la contribution de plusieurs experts européens de la myasthénie, 100 éléments de données ont été identifiés. Parmi ceux-ci, 62 ont fait l'objet d'un consensus pour l'inclusion et la classification, 30 n'ayant pas atteint le seuil de concordance supérieur à 80% et ont été exclus. Parmi les 62 éléments retenus, 21 ont été classés comme éléments de données obligatoires, 32 comme facultatifs et 9 éléments concernaient le formulaire de consentement éclairé.
En conclusion, grâce à une procédure Delphi modifiée, un consensus a été atteint. Cette approche consensuelle représente une étape cruciale vers l'harmonisation des registres sur la myasthénie en Europe, dont l'ensemble de données résultant facilitera le partage des connaissances et renforcera les collaborations européennes. De plus, les données harmonisées pourraient contribuer aux décisions réglementaires ou de remboursement concernant les nouvelles thérapies, ainsi qu'à réduire les disparités d'accès aux traitements entre les pays européens.
Commenté par : Dr Emmanuel GROSS
